Approvato dall’Fda negli Usa e ancora in fase di valutazione dall’Ema, il farmaco Hemgenix risulta essere il più costoso al mondo - non senza proteste. Ecco a cosa serve e quanto costa.
Un farmaco capace di poter curare una rara malattia genetica ma pagando milioni di dollari.
Hemgenix è un farmaco di ultima generazione, approvato il 22 novembre dalla Fda (Food and drug administration), l’ente regolatorio degli Stati Uniti, prodotto dall’azienda farmaceutica Csl Behring. Il farmaco è il risultato di lunghi anni di ricerca nello sviluppo di una terapia che possa curare l’emofilia B, una rara malattia genetica del sangue che comporta in caso di traumi o ferite episodi di sanguinamento prolungato e, nei casi più gravi, anche sanguinamenti ed emorragie spontanee, senza una chiara causa.
Una terapia genica che costerà ai pazienti oltre tre milioni di dollari per una singola dose, conquistandosi il titolo di farmaco più costoso al mondo, non senza critiche per la cifra esorbitante. Il farmaco avrebbe però il pregio di eliminare, stando ai risultati, in oltre la metà dei pazienti testati gli episodi di sanguinamento causati e associati alla malattia.
E mentre il farmaco è ancora al vaglio dell’Ema (Agenzia europea dei medicinali) è opportuno capire come funziona questo farmaco e soprattutto quanto costa e perché così tanto. Ecco tutto quello che c’è da sapere.
Hemgenix, come funziona il farmaco per curare l’emofilia B?
Il farmaco più costoso al mondo, Hemgenix, curerà l’emofilia B, una malattia genetica rara che comporta un disturbo della coagulazione causato da una mutazione del gene per il fattore IX, proteina necessaria per fermare le emorragie in caso di ferite.
Stando ai dati riportati dall’Iss, questa malattia colpisce una persona su 30.000 e colpisce gli uomini, trattandosi del fattore IX, mentre le donne possono essere portatrici sane, anche se si stima che circa il 10-25% manifesti comunque sintomi lievi e in rari i casi anche sintomi gravi.
Se solitamente il trattamento dell’emofilia B prevede la somministrazione di un fattore coagulante, con Hemgenix tutto cambierebbe. Infatti, come spiega anche Wired, il farmaco, somministrato tramite iniezione in endovena, è un vettore adenovirale che trasporta il gene mancante per la coagulazione. Una volta giunto al fegato questo produce la proteina necessaria per prevenire episodi di sanguinamento.
E stando ai due studi clinici, i 57 pazienti (uomini) affetti da emofilia B grave, o moderatamente grave, hanno visto ridursi del 54% il tasso di eventi emorragici annuali, oltre a registrare un aumento dell’attività del fattore coagulante. Mentre tra le controindicazioni si annotano cefalee, sintomi simil influenzali e aumento degli enzimi epatici. Un risultato ottimo per i ricercatori che vedono aprirsi la strada a nuove cure e nuove ricerche in questo campo.
Hemgenix, il farmaco per curare l’emofilia B: ecco quanto costa
E se Hemgenix è celebrato nel campo della ricerca, è pur vero che non è detto che i pazienti possano permettersi di pagare una terapia dal costo così elevato. Infatti come spiegato anche da Bloomberg, Hemgenix costerebbe 3,5 milioni di dollari a dose, aggiudicandosi il titolo di farmaco più costo al mondo.
Veramente tanto se si pensa che i pazienti potrebbero sottoporsi a più dosi nel corso degli anni. Secondo uno studio dell’Institute for clinical and economic review, un’organizzazione che si occupa dei costi dei farmaci, un prezzo “corretto” per Hemgenix dovrebbe essere compreso tra 2,93 milioni e 2,96 milioni di dollari a dose: comunque molto per i pazienti.
Eppure secondo Brad Loncar, investitore in biotecnologie e amministratore delegato di Loncar Investments, sebbene il prezzo sia piuttosto elevato potrebbe avere una “possibilità di successo” perché i farmaci esistenti per curare l’emofilia B sono comunque molto costosi e i pazienti, convivendo con il timore di possibile emorragie potrebbero vedere Hemgenix come un’opportunità per una nuova vita. Non resta quindi che attendere la risposta dell’Ema, la quale ancora non si è pronunciata sul nuovo farmaco.
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